2月17日，在第二十六屆日本異種移植研究會上，潘登科作為國內(nèi)僅有的兩位受邀代表之一，在會上作學(xué)術(shù)報告，分享了公司的基因編輯豬培育及臨床研究進(jìn)展。

　　2個多月前，四川首例基因編輯豬-猴異種心臟移植手術(shù)在內(nèi)江完成。這次手術(shù)的器官供體豬，來自潘登科創(chuàng)辦的成都中科奧格生物科技有限公司。

　　當(dāng)前，全球各國均面臨器官資源嚴(yán)重短缺問題，把基因編輯豬器官移植給人類，被視作下一場醫(yī)學(xué)革命。圍繞異種器官移植，國內(nèi)外醫(yī)學(xué)團(tuán)隊正緊鑼密鼓開展臨床前試驗研究。把豬器官移植給人，還有多遠(yuǎn)？

　　解決器官短缺的潛在途徑

　　去年12月，南京醫(yī)科大學(xué)姑蘇學(xué)院教授、博士生導(dǎo)師、心胸外科專家李巔遠(yuǎn)教授專程飛往四川，與四川的醫(yī)療團(tuán)隊聯(lián)手進(jìn)行了這場豬到猴的心臟移植手術(shù)。

　　手術(shù)歷時5個小時，采用“異位移植”方式，在不摘除猴子心臟的情況下，將移植的豬心放在猴子心臟旁邊，兩顆心臟部分吻合，術(shù)后僅三個半小時，猴子的生命體征就恢復(fù)平穩(wěn)?！笆中g(shù)非常成功?！崩顜p遠(yuǎn)說。

　　異種器官移植手術(shù)背后，是器官資源嚴(yán)重短缺的緊迫現(xiàn)實：我國每年有30萬名患者需要進(jìn)行器官移植，但只有不到2萬人能完成器官移植手術(shù)。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球每年只有不到10%的器官移植需求能得到滿足。

　　為解決器官短缺困境，科學(xué)家們將目光轉(zhuǎn)向了動物。但為何是豬？潘登科說，豬的生長周期較短，繁殖率高，而且器官大小、解剖特征、生理生化與人類非常相似，因此被科學(xué)界公認(rèn)為異種器官移植的理想供體。

　　不過，如果直接將豬的器官移植到人體內(nèi)，會出現(xiàn)一系列免疫排斥反應(yīng)，這正是異種器官移植的最大難點。潘登科說，目前國內(nèi)外比較普遍的辦法是通過基因編輯等技術(shù)，敲除豬身上引起排斥反應(yīng)的最關(guān)鍵的基因，再轉(zhuǎn)入人的補體調(diào)節(jié)蛋白、凝血調(diào)節(jié)蛋白等保護(hù)基因，經(jīng)過“基因改造”后繁育出來的豬，就變成一個較為理想的供體。

　　繁育理想的基因編輯供體豬正是潘登科多年來的研究方向。2018年，潘登科在內(nèi)江資中建立了基因編輯豬繁育基地?；貎?nèi)已有10余種基因編輯供體豬種系，存欄量500余頭，是國內(nèi)最大的基因編輯供體豬平臺。目前，公司已與國內(nèi)多個器官移植的專家團(tuán)隊合作，開展了近60例基因編輯豬到猴的胰島、腎臟、皮膚、肝臟、心臟等移植研究。

　　異種器官移植距離臨床還有多遠(yuǎn)？

　　近年來，異種器官移植研究進(jìn)展迅速，美國已率先成功將基因編輯豬的心臟、腎臟移植到病人或腦死亡人體上，最長的存活了60多天。國內(nèi)也有多個團(tuán)隊正在開展基因編輯豬-猴的異種移植實驗。

　　受訪專家普遍認(rèn)為，異種器官移植具有廣闊臨床應(yīng)用前景，將會誕生一個萬億級市場?！爱惙N器官移植，能解決臨床、醫(yī)學(xué)問題的潛能不可想象，不亞于人類的登月工程。”四川省醫(yī)學(xué)科學(xué)院·四川省人民醫(yī)院器官移植中心主任楊洪吉認(rèn)為。

　　四川具有技術(shù)優(yōu)勢?！昂蛧庀啾?，我國異種移植研究雖然起步晚，但近10年發(fā)展迅猛。特別是四川的基因編輯豬技術(shù)和生產(chǎn)能力，已接近國際先進(jìn)水平。”省委省政府決策咨詢委員會人口醫(yī)衛(wèi)組副組長、四川省醫(yī)學(xué)科學(xué)院·四川省人民醫(yī)院原院長鄧紹平表示。

　　不過，距離把豬器官移植給人，還有很長一段路要走。“目前國內(nèi)的異種移植還主要在臨床前研究階段，推向臨床前，必須要有足夠可靠的研究數(shù)據(jù)支撐。必須進(jìn)行大規(guī)模試驗，取得高比例的存活率、高質(zhì)量的器官功能，才有意義?！睏詈榧f。

　　異種器官移植走向臨床前，科學(xué)家們還需攻克兩大核心難題?！耙皇钦业酵昝赖幕蚬こ唐鞴伲墙鉀Q術(shù)后免疫抑制藥物的毒性問題?！睏詈榧f，目前的基因敲除、基因編輯等技術(shù)，還沒有非常有效地避免免疫排斥反應(yīng)，患者術(shù)后需要大量服用免疫抑制劑藥物。

　　“免疫抑制劑具有一定副作用，人體的抵抗力會下降，感染的發(fā)生率會提高?！编嚱B平說，這些年來，他一直在研究如何在器官移植后不需要長期使用免疫抑制劑。

　　此外，異種器官移植還面臨跨物種病毒傳播風(fēng)險、法律法規(guī)不完善等問題?！皣鴥?nèi)還缺乏頂層設(shè)計，在人體上開展大器官異種移植的先決條件和標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范還沒有出臺。”國家衛(wèi)健委移植工程與移植免疫重點實驗室研究員陸燕蓉建議，盡快建立國家層面的監(jiān)管和倫理制度，推進(jìn)行業(yè)體系標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)。

　　更緊迫的是資金難題。創(chuàng)業(yè)5年多來，潘登科的公司已融資1個多億，但每年光科研投入就需要1000多萬元。“一臺手術(shù)，算下來至少要四十萬元?！迸说强普f，公司的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程還需要5—8年，這期間需要持續(xù)的資金投入。

　　盡管困難重重，但潘登科仍然對未來充滿信心：“希望能在未來5年左右，把異種器官移植推向臨床試驗?！保ㄋ拇ㄈ請笕襟w記者 史曉露）

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